Skoraj ni Slovenca, ki se ga te dni ne bi dotaknila zgodba 19-mesečnega Krisa iz Kopra, ki bije bitko za življenje. Deček se je rodil z redko genetsko boleznijo, spinalno mišično atrofijo tipa 1. Na ameriškem trgu od maja letos za omenjeno bolezen obstaja revolucionarno zdravilo, ki pa bo v Evropi registrirano šele prihodnje leto. Cena odmerka zdravila, ki utegne dečku rešiti življenje, je 2,3 milijona evrov. In čeprav bo zdravilo, ko pride v Evropo, cenejše – zanj naj bi težko iztržili več kot 800.000 evrov, bo za Krisa takrat že prepozno, saj ga mora prejeti, preden dopolni dve leti.
ZZZS krije dosedanje zdravljenje
Kris je edini otrok v Sloveniji s spinalno mišično atrofijo in hkrati mlajši od dveh let. Odmerek zdravila, ki ga prejema za lajšanje bolezni in je trenutno najdražje zdravilo na slovenskem trgu, znaša dobrih 80.000 evrov oziroma 400.000 evrov na leto. Kot pravijo pri ZZZS, stroške tega zdravila krije zavarovalnica.
A ker starši ugotavljajo, da Kris navkljub zdravilom, ki upočasnjujejo njegovo bolezen, sčasoma izgublja mišično moč in ne more niti samostojno sedeti oziroma hoditi, so skupaj z dečkovim nevrologom Damjanom Osredkarjem, predstojnikom nevrološkega oddelka na ljubljanski pediatrični kliniki, poiskali pomoč v tujini. Čeprav tudi Osredkar nima odgovora na vprašanje, ali bo revolucionarno zdravilo pri Krisu bolje učinkovalo kot tisto, ki mu ga predpisujejo zdaj in ga v celoti krije zavarovalnica, so pozitivne zgodbe obolelih otrok, ki prihajajo iz ZDA, za starše dovolj močan razlog, da poskusijo vse. »Za naju je to dovolj,« pravita Ana in Mateo. In trezno dodajata: »Na svetu ni zdravila, ki bi pozdravilo Krisa, je pa edino, ki bo ustavilo bolezen. Da bo najin otrok lahko živel dlje. Da mu bolezen ne bo vzela vitalnih delov telesa, da bo lahko dihal sam, se premikal, govoril,« razlagata.
Kris padel v sistemsko luknjo
Dejstvo, da obstaja zdravilo, ki ga otrok ne more dobiti, je za starše težko sprejemljivo. Tudi zato so se Krisovi straši vključili v Sklad Viljema Julijana, ki sta ga ustanovila Nina in Gregor Bezenšek, starša pred štirimi meseci umrlega Viljema Julijana. »Za kar 95 odstotkov od 8000 registriranih redkih bolezni ni zdravila. In čeprav se v medicini dogajajo premiki in na trg prihaja vedno več novih zdravil, je prav, da se tudi država pripravi na to. Da ne bomo nepripravljeni in da otroci, kot je Kris, ki lovijo zadnje dneve za uspešno zdravljenje, ne bi padli v sistemsko luknjo,« pove Gregor Bezenšek in opozarja, da državljani ne moremo prevzeti bremena za vsakega otroka. »Za Krisa bomo zbrali denar, a kaj, ko se bo kmalu našel nov otrok z novo redko boleznijo,« pove in izpostavi potrebo po večjem sodelovanju ministrstva za zdravje in ZZZS. Dejstvo je, da je bolnikov za eno redko bolezen deset ali sto na svetu, zato farmacija že z ekonomskega vidika nima interesa vlagati v razvoj teh zdravil, ki se financirajo predvsem z javnimi in zasebnimi sredstvi.
O pomembnosti sodelovanja in iskanju volje in skupnega interesa, predvsem v dobrobit bolnikov, je svoje mnenje podala tudi Nada Irgolič, članica republiške komisije za medicinko etiko. Irgoličeva je med drugim izpostavila zakon o zdravilih, ki omogoča več načinov, kako priti do zdravil, ki še niso v uporabi pri nas. »Zdravilo lahko zahteva lečeči zdravnik, s tem da mu predstojnik podpiše nujno uporabo zdravila. Zdravnik predlog preko lekarne posreduje veletrgovcu z zdravili, ki na javno agencijo za zdravila in medicinske pripomočke (JAZMP) naslovi vlogo za pridobitev začasnega dovoljenja skupaj z ustreznimi dokazili,« je povedala Irgoličeva in omenila tudi v tujini vedno pogostejšo prakso sočutne uporabe zdravil.
»Gre za dajanje zdravila z novo učinkovino, ki predstavlja pomembno terapevtsko, znanstveno in tehnično inovacijo in je v postopku pridobitve dovoljenja za promet oziroma postopku kliničnega preskušanja zdravila na voljo skupini pacientov s kronično ali resno izčrpavajočo boleznijo, ki je ni mogoče zadovoljivo zdraviti z zdravili, ki imajo dovoljenje za promet,« pove sogovornica. »Uporabo zdravil za sočutno uporabo izda JAZMP le, kadar je zdravilo že v postopku pridobivanja dovoljenja za promet pri evropski agenciji za zdravila (EMA).«
Zdravilo zolgensma, ki lahko pomaga Krisu, EMA že obravnava in čaka na izdelavo ocene o kakovosti, varnosti in učinkovitosti zdravila. V primeru ugotovljenega pozitivnega razmerja med koristmi in tveganji bo dovoljenje za promet na priporočilo EMA izdala evropska komisija in bo veljavno v vseh državah članicah, torej tudi v Sloveniji. Za urgentne primere, kar Kris zagotovo je, pa bi bilo po mnenju sogovornikov potrebno tesnejše sodelovanje z ministrstvom za zdravje in ZZZS.
Množično zbiranje denarja tudi drugod
A tega časa Kris nima. Zavedanje, kako nepredstavljiva je stiska staršev, da lahko Krisu pomagajo »le« z 2,3 milijona evrov vrednim zdravilom, je ponovno združilo Slovence, ki lahko pomagajo z donacijo. »Velikodušnost ljudi združuje in se pojavlja v obliki pomoči osebam, ki jih poznamo ali ne, dobrodelnih donacijah ali prostovoljstvu. Da se ob dobrodelnih donacijah ali prostovoljstvu počutimo dobro, je tesno povezano z našim psihološkim zdravjem ter dobrim počutjem – dejanja radodarnosti lahko prispevajo k zmanjšanju psiholoških težav ter izboljšanju samopodobe in subjektivnega doživljanja kakovosti življenja, ko nekaj naredimo sami od sebe in brez prisile,« razloži Lea Prešern McCann, magistra psihosocialne pomoči s SFU Ljubljana.
