Iz znanstvenih krogov prihaja vznemirljiva novica: pri bolnikih v zgodnji fazi alzheimerjeve bolezni, ki so jih poskusno zdravili z vrsto protiteles, je to upočasnilo napredovanje bolezni. Raziskovalci in nevrologi upajo, da bodo tudi nadaljnje raziskave potrdile učinkovitost te učinkovine, saj bi tako končno dobili novo orožje proti tej hudi bolezni, ki onesposablja milijone starejših po svetu.
V zadnjih letih so raziskave alzheimerjeve demence usmerjene v iskanje učinkovine, ki bi spremenila bolezenski proces te vrste demence, ob novem odkritju pojasnjuje nevrologinja dr. Milica G. Kramberger, vodja Centra za kognitivne motnje pri Nevrološki kliniki UKC Ljubljana. Znano je, da se pri alzheimerjevi bolezni v možganih kopičijo nenormalne oblike beljakovin amiloid in tau. Te tvorijo spremembe – amiloidne plake med možganskimi celicami in nevrofibrilarne pentlje v možganskih celicah, kar vodi v proces propadanja možganov in s tem pešanja možganskih funkcij. »Celoten bolezenski proces pa žal ni znan v celoti, zato se je doslej žal največkrat izkazalo, da z vplivanjem na posamezno stopnjo v tem procesu ni bilo pomembnega vpliva na celotno bolezensko dogajanje,« je pojasnila nevrologinja.
V zadnjem obdobju pa so izkušnje pozitivnejše tako pri vplivanju na beljakovino tau kakor tudi na beljakovino amiloid.
Spodbudni rezultati študije
To so izvedli v klinični študiji, ki so jo opravili pri ameriškem biotehnološkem podjetju Biogen in švicarskem podjetju Neurimmune pri bolnikih v zgodnjem obdobju alzheimerjeve demence: 165 ljudi je leto dni vsak mesec prejemalo injekcijo protiteles aducanumab. Izkazalo se je, da je zdravljenje upočasnilo upad mentalnih funkcij pri bolnikih, ki so se odzvali na zdravljenje. Raziskovalci menijo, da protitelesa, ki so jih dobili bolniki, odstranjujejo skupke beljakovin, ki se ob alzheimerjevi bolezni začnejo nabirati v možganih. V klinični študiji se je največji učinek pokazal pri pacientih, ki so prejemali najvišji odmerek zdravila; pri teh je slikanje možganov pokazalo tudi največje zmanjšanje amiloidnih plakov v možganih. Pri teh pacientih se stanje po šestih mesecih zdravljenja ni poslabšalo. Rezultate študije so nedavno objavili v reviji Nature.
Vznemirjenje ob odličnih rezultatih pa nekoliko kali dejstvo, da je študija zajela le majhno število pacientov. Zato bodo ugotovitve preverili v dveh večjih študijah, v kateri bodo vključili 2700 bolnikov iz 20 držav.
Kljub temu je Krambergerjeva optimistična: »Veliki koraki lahko nastopijo samo, če so bili prej narejeni majhni in tisti zanesljivi. Vsekakor bo treba opraviti razširjeno študijo z isto učinkovino pri veliko večjem številu bolnikov in le upamo lahko, da bodo tudi takrat rezultati tako spodbudni.«
Izvedli bodo klinični študiji
Z vključevanjem Centra za kognitivne motnje v evropske povezave, kot so Evropski konzorcij za alzheimerjevo demenco (EADC) in druge, pa se možnosti za sodelovanje v takšnih projektih odpirajo tudi slovenskim strokovnjakom in bolnikom. Tako bodo v tem mesecu pri Centru za kognitivne motnje začeli izvajati klinični študiji, kjer bosta v rabi dve različni cepivi. Pri eni študiji gre za sodelovanje v drugi fazi kliničnega preizkušanja: uporabljali bodo cepivo proti beljakovini tau, pri čemer gre za prvo klinično preizkušanje antitau učinkovine na svetu. V drugem primeru pa bodo uporabljali učinkovino (crenezumab) proti beljakovini amiloid, kjer gre že za tretjo fazo kliničnega preizkušanja. Slednje se je v preteklih raziskavah že izkazalo za varno in učinkovito pri ljudeh z zelo blago obliko bolezni, je povedala Krambergerjeva, ki bo tudi vodila izvedbo obeh kliničnih študij. Vključili bodo bolnike z zelo blago obliko alzheimerjeve demence; učinkovino bodo prejemali intravensko in pričakujejo, da bo ta vplivala na imunski odziv in s tem posredno na »odstranjevanje« škodljivih skupkov beljakovin v možganih obolelih.
»Ta priložnost je za naš center – tako v Ljubljani kot v Mariboru – izjemnega pomena in tudi priznanje našemu delu. Hkrati pa je to priložnost, da slovenski bolniki aktivno sodelujejo v procesu odkrivanja zdravil, kjer si vsi želimo uspeha in učinkovitih rešitev,« je še povedala Milica G. Kramberger.
Nemočni proti demenci
Predstojnik kliničnega oddelka za bolezni živčevja na ljubljanski Nevrološki kliniki prof. dr. Zvezdan Pirtošek tudi pozdravlja rezultate klinične študije, vendar ohranja trezno distanco: »Gre za majhno študijo, a je njen rezultat v sedanji nemoči proti demenci pozitiven, čeprav ni revolucionaren. Kaže nam pot, šibko luč na koncu predora.« Demenca se je namreč doslej izkazala za »pokopališče dragih zdravil«, saj se je za veliko večino substanc, ki so jih preiskovali, izkazalo, da niso uporabne.
Demenco znajo dobro diagnosticirati, žal pa ne tudi zdraviti. V primerjavi z na primer srcem ali diabetesom še vedno nimamo pravega znanja o možganih in slabo poznamo patofiziologijo možganov, Pirtošek razloži, zakaj je tako. Zadnje učinkovito zdravilo pri demenci je bilo registrirano leta 2003. Pri zdravljenju nevrologi uporabljajo štiri skupine zdravil, ki delujejo na različne kemične prenašalce v možganih – gre torej za povsem drug način delovanja, kot ga raziskujejo sedaj s protitelesi proti beljakovinam, ki se nalagajo v možganih. »Učinek teh zdravil je blag in ne moremo reči, da z njimi povrnemo bolnika v prejšnje stanje: tretjina bolnikov izkusi začasno izboljšanje, pri tretjini začasno ustavimo bolezen, tretjini bolnikov pa ne moremo pomagati,« je še pojasnil.
