Ameriška Agencija za hrano in zdravila FDA je v petek odobrila zdravilo Zolgensma, prvo gensko učinkovino s katero bodo odslej v ZDA lahko zdravili novorojenčke s spinalno mišično atrofijo, ki bi sicer umrli do drugega leta starosti. Zdravilo Zolgensma pod okriljem Novartisa proizvaja ameriško podjetje AveXis Inc. Slednje se pri proizvodnji zdravila poslužuje tehnologije čiščenja zdravilnih učinkovin, ki so jo razvili v slovenskem podjetju, gazeli BIA Separations.
Ključni referenčni projekt terapij nove generacije
Tehnologija čiščenja je eden ključnih procesov v proizvodnji zdravil, še posebno bioloških, saj je treba ločiti zdravilno učinkovino od drugih, pogosto strupenih ali celo rakotvornih. Ta proces predstavlja tudi do 90 odstotkov proizvodnih stroškov zdravila. »Naše podjetje je skupaj z družbo AveXis razvilo najbolj ključen del proizvodnega procesa učinkovine, to je njeno čiščenje s t. i. pametnimi filtri, ki jih proizvajamo v BIA Separations. S FDA-jevim dovoljenjem za uporabo se potrdi tudi postopek čiščenja učinkovine,« pravi Aleš Štrancar, soustanovitelj in direktor podjetja BIA Separations.
Posledično, dodaja, so njihovi pametni filtri postali del registracije učinkovine, kar pomeni 20 do 30-letno »zaklenjeno« uporabo produktov podjetja BIA Separations. »S to potrditvijo AveXis postaja vodilni proizvajalec učinkovin za gensko terapijo, za nas pa je to ključni referenčni projekt na področju genske terapije in drugih sorodnih terapij nove generacije. Našemu podjetju se odpira priložnost, da v roku deset let doseže več kot 500 milijonov evrov prodaje letno,« ocenjuje Štrancar.
SMA: najpogostejši vzrok smrti pri malih bolnikih
Zdravilo Zolgensma je namenjeno zdravljenju dojenčkov, ki imajo spinalno mišično atrofijo (SMA). Gre za redko genetsko bolezen, ki prizadene bolnikovo sposobnost hoje, požiranja in dihanja. SMA je razvrščena v več podtipov, med katerimi je podtip SMA-1 najhujši in v vseh primerih povzroči smrt otrok do drugega leta starosti.
SMA povzroča mutacija v genu za preživetje motornega nevrona. Specialne živčne celice – motorni nevroni nadzorujejo gibanje mišic in odmrejo, če jim primanjkuje proteina SMN. Zdravilo Zolgensma deluje tako, da dostavlja kopijo človeškega gena SMN v celice motornega nevrona. Enkratna intravenska uporaba zdravila povzroči izražanje manjkajočega proteina v otrokovih motoričnih nevronih.
Zdravilo je pri 36 malih bolnikih, starih od 2 tednov do 8 mesecev, ki so bili že vključeni v študijo, pokazalo odlične rezultate. Preživeli so vsi dojenčki, večina brez kakršnih koli simptomov SMA-1. Podjetje AveXis pričakuje, da bodo ti pacienti živeli običajno življenje in ne bodo več potrebovali kakršnega koli zdravljenja zaradi SMA-1 genske okvare.
Revolucija na področju farmacije
Za slovensko znanost odobritev pomeni preboj v sam vrh svetovnih strateških tehnologij. »S potrditvijo genske terapije se kratkoročno na široko odpirajo vrata za razvoj učinkovin za odpravljanje redkih genskih bolezni, dolgoročno pa za zdravljenje vseh vrst bolezni. Gre za veliko revolucijo na področju farmacije, saj bo genska terapija v roku 20 do 30 let pokrivala večino bolezni – od zdravljenja raka, depresij, do sladkornih in srčnih bolezni. Potreba po večini generičnih in biogeneričnih zdravilih bo s tem odpadla, bistveno se bodo zmanjšali stranski učinki zdravil. Z množično uporabo genske terapije bo cena teh učinkovin padla. Omenjeno bo posledično povzročilo velike spremembe v delovanju zdravstva, zavarovalnic, predvsem pa farmacevtske industrije,« še dodaja Štrancar.
