V raziskavi je sodelovalo 12 ljudi, starih od osem do 44 let, vsi pa so zboleli za redko dedno boleznijo, Lebrovo kongenitalno amavrozo, ki v otroštvu povzroča hudo slabovidnost, ki v 30 do 40 letih pripelje do popolne slepote. Pri vseh 12 pacientih so zabeležili izboljšanje, največji napredek pa pri otrocih, ki so bili stari osem, devet, deset in 11 let.
Ameriškim znanstvenikom je z gensko terapijo uspelo povrniti vid slepim otrokom
Ameriškim znanstvenikom je uspelo, da so skoraj slepim otrokom s gensko terapijo povrnili vid. Otroci, ki so trpeli zaradi posebne oblike gensko pogojene slepote, se lahko po terapiji gibljejo brez tuje pomoči in prepoznajo ovire na poti. Pri nekem osemletniku jim je celo uspelo, da so mu povrnili skorajda normalen vid.
