Zdravniki v Nemčiji so z uporabo inovativne celične terapije, ki je bila prvotno razvita za zdravljenje krvnega raka, dosegli izjemen uspeh pri zdravljenju hudo bolne pacientke. 47-letna ženska, ki je bila zaradi treh sočasnih avtoimunskih bolezni vezana na bolnišnično posteljo in odvisna od vsakodnevnih transfuzij krvi, je po posegu že 14 mesecev v popolni remisiji in ne potrebuje nobenih zdravil.
Primer, ki so ga raziskovalci iz Univerzitetne bolnišnice Erlangen nedavno opisali v strokovni reviji Med, predstavlja pomemben medicinski mejnik. Prvič doslej je bila terapija s himernim antigenskim receptorjem T (CAR-T) uspešno uporabljena za hkratno zdravljenje tako kompleksnega spleta imunskih motenj.
Bolnica je trpela za na videz protislovno kombinacijo bolezni, ki je predstavljala izjemno tveganje za njeno življenje. Diagnosticirali so ji avtoimunsko hemolitično anemijo (AIHA) in imunsko trombocitopenijo (ITP). Obe stanji uničujeta rdeče krvničke oziroma krvne ploščice, kar vodi v hude krvavitve. Hkrati pa je imela tudi antifosfolipidni sindrom (APS), ki povzroča nevarno strjevanje krvi. Obvladovanje krvavitev in sočasno preprečevanje strdkov veljata v medicini za izjemno težaven, skoraj nerešljiv problem.
Po devetih neuspešnih standardnih terapijah so zdravniške možnosti praktično usahnile. Ekipa, ki jo je vodil profesor Fabian Müller, pa se je odločila za radikalen pristop k skupnemu imenovalcu vseh treh bolezni – okvarjenim limfocitom B, ki so proizvajali protitelesa in s tem napadali lastno telo.
Postopek CAR-T deluje kot natančno vodeno biološko orožje. Zdravniki so pacientki odvzeli njene lastne limfocite T (bele krvničke, ki delujejo kot obrambni mehanizem telesa) in jih v laboratoriju genetsko reprogramirali. Naučili so jih prepoznati specifično beljakovino na površini okvarjenih celic B, nato pa so te prilagojene celice vrnili v njen krvni obtok.
Učinek zdravljenja je bil takojšen. Zadnjo transfuzijo je bolnica prejela teden dni po infuziji modificiranih celic. Štirinajst dni pozneje se je lahko vrnila k vsakodnevnim opravilom.
Najbolj presenetljivo odkritje pa je sledilo po nekaj mesecih, ko so se v njenem telesu začeli ponovno naravno tvoriti limfociti B. Ti so bili tokrat povsem zdravi, kar kaže na to, da je terapija uspešno ponastavila, »resetirala« njen zmoten imunski sistem.
Pacientka danes živi običajno življenje. Raziskovalci njeno trenutno stanje – rahlo povišane jetrne encime in nekoliko nižje število belih krvničk – pripisujejo posledicam dolgoletnih agresivnih predhodnih zdravljenj, ne sami celični terapiji.
Uspeh tega primera že odpira vrata novim raziskavam. V več evropskih zdravstvenih centrih trenutno poteka iskanje bolnikov za klinična preskušanja, ki bodo ocenila učinkovitost terapije CAR-T pri drugih hudih avtoimunskih boleznih, kot so lupus, multipla skleroza in sistemska skleroza. Če bodo prihodnje študije potrdile te ugotovitve, bi to lahko pomenilo temeljito preobrazbo imunologije in revmatologije, kjer bi se zdravljenje osredotočilo na tarčno uničevanje okvarjenih celic namesto na zgolj lajšanje posameznih simptomov.
