O absurdih in birokratskih zapletih pri dostopu do zdravila duvyzat za slovenske dečke z duchennovo mišično distrofijo smo v Nedeljskem dnevniku že pisali, a se stanje do danes žal še ni spremenilo. Medtem ko Zavod za zdravstveno zavarovanje (ZZZS) zaključek postopka napoveduje šele do julija, starši opozarjajo, da bolezen ne čaka in da je vsak izgubljeni mesec brez zdravljenja zanje nepovraten.
V naši državi je po dosedanjih ocenah približno dvanajst do trinajst dečkov, ki bi bili glede na klinična merila primerni kandidati za takojšen začetek zdravljenja z givinostatom. Gre za majhno in jasno opredeljeno skupino otrok, za katero bi bilo zdravljenje mogoče uvesti takoj, če bi država oziroma zdravstvena blagajna uredila njegovo financiranje.
Na ZZZS so pojasnili, da postopek v tem primeru še poteka in da zadevo rešujejo prednostno ter da postopke vodijo z največjo možno skrbnostjo. Hkrati pa dodajajo, da so »pri tem odvisni tudi od sodelovanja zastopnika proizvajalca zdravil tako v postopku obravnave te vloge kot tudi v postopku, s katerim si prizadevamo zagotoviti razumno ceno v Sloveniji«. Kot pojasnjujejo, iskanje dogovora o ceni zahteva tudi vključitev in sodelovanje proizvajalca zdravila iz tujine.
Na zavodu so ob tem poudarili, da se »zavedajo izjemne stiske, s katero se starši soočajo ob bolezni svojih otrok, ter dejstva, da je pri tej bolezni čas izjemnega pomena. Upamo, da bo novo zdravilo razširilo možnosti zdravljenja te težke bolezni. In upamo, da bo postopek v tej zadevi uspešno zaključen do julija letos,« so zapisali.
Bolezen ne čaka
Za starše, ki vsakodnevno z bolečino opazujejo upadanje zmožnosti svojih otrok, je takšen časovni okvir popolnoma nesprejemljiv in uničujoč. Sanja Kogelnik, predsednica Društva DMD Slovenija, je pojasnila, da starši odgovor ZZZS doživljajo kot tišino, ki pa za njihove otroke nikakor ni nevtralna. »Vsak teden brez sklepa je teden, v katerem se duchennova mišična distrofija ne ustavi – mišice, ki jih dečki danes še imajo, jutri morda ne bodo več delovale. Bolezen ne čaka, da se postopki uskladijo,« ostro opozarja.
Upanje ZZZS, da bo postopek zaključen do julija, kar bo pomenilo več kot eno leto po tem, ko je bilo zdravilo že odobreno v Evropski uniji, je za družine izjemno težko sprejeti. »Julij je za te naše otroke zelo daleč. Pri otroku, kjer štejejo meseci in ne leta, je vsaka odložena odločitev nepovratno izgubljen del otroštva,« poudarja Kogelnikova in dodaja, da zagotovilo institucije o »največji možni skrbnosti« za starše pomeni nekaj šele takrat, ko se to izrazi v konkretnem sklepu.
Starši so se na zavod obrnili z upanjem, saj so davkoplačevalci, ki vse življenje vplačujejo v javni sistem prav za takšne trenutke. ZZZS je namreč edina javna institucija pri nas, na katero se bolniki sploh lahko obrnejo. »Predložili smo strokovne argumente, klinične podatke, mnenja zdravnikov, fizioterapevtov in bioetikov. In vendar – kje so vrednote ZZZS?« se sprašujejo v društvu, kjer imajo občutek, da jih sistem pušča na cedilu, saj niso del procesov odločanja in sploh ne vidijo, kako se sklepi sprejemajo.
Absurd Jakovega primera
Eno najbolj bolečih točk celotne situacije in pravi institucionalni paradoks predstavlja nedavni primer dečka Jake s to boleznijo. ZZZS je namreč pri njem zavrnil financiranje zdravljenja z gensko terapijo v ZDA, pri čemer so v utemeljitvi sami navedli, da je v EU odobreno zdravilo duvyzat.
Strokovnjaki iste institucije so tako družini uradno povedali, da je to zdravilo potrjeno kot učinkovito in pot v tujino ni potrebna, hkrati pa to isto zdravilo, na katero se ZZZS sklicuje, slovenskim dečkom doma ni javno dostopno. »Zdravilo je v slovenskih lekarnah. Fizično je tu. A do njega ne moremo, ker komisija za zdravila tako odloči – ali pa ne odloči,« opozarja Sanja Kogelnik.
Za družine je ta absurd nerazumljiv. »To je institucionalni paradoks, v katerem se obstoj zdravila uporabi kot argument proti družini, ki išče rešitev v zdravljenju v tujini, hkrati pa ta isti argument ni dovolj močan, da bi ista institucija zdravilo doma odobrila,« opozarja predsednica društva in dodaja, da zaradi takšnega ravnanja institucije družine ostajajo preprosto brez ene in brez druge poti.
Pet let daljše obdobje hoje
Medtem ko v Sloveniji postopki stojijo, pa se v tujini stvari hitro premikajo v korist bolnikov. Najnovejša odločitev prihaja iz Velike Britanije, kjer je inštitut NICE 8. maja letos priporočil givinostat za uporabo v Angliji. Za slovensko društvo je ta odločitev izjemno pomembna, saj neodvisno potrjuje to, kar opozarjajo že ves čas – da lahko to zdravilo otroku podaljša obdobje samostojne hoje za povprečno pet let.
»V vsakdanjem življenju to pomeni pet let samostojnosti, pet let normalnega otroštva. Za bolezen, kjer je terapevtsko okno ozko in kjer je vsak izgubljeni mesec nepovraten, je to dramatična razlika,« ugotavlja Kogelnikova. Zanimivo je tudi, da napredne britanske smernice ne predvidevajo avtomatične ukinitve zdravila ob morebitni izgubi hoje, temveč se zdravljenje lahko nadaljuje, dokler je po presoji klinično koristno in si bolnik tega želi.
Ta administrativna tišina ustvarja tudi hude etične stiske na klinikah. V Ljubljani se namreč s tem istim zdravilom že zdravijo dečki iz Bosne in Hercegovine oziroma iz Republike Srbske, saj stroške krijejo javna sredstva njihovih matičnih držav.
»Predstavljajte si, kaj pomeni za starša slovenskega dečka vedeti, da v isti bolnišnici, v isti Ljubljani, pri istih zdravnikih otroci iz sosednjih držav prejemajo zdravilo, ki ga njegov otrok ne more dobiti – ker njegova lastna država tega ne odobri,« bolečino opisuje Sanja Kogelnik. Poudarja, da tukaj ne gre le za teoretično vprašanje pravičnosti, ampak za vsakodnevno doživetje neenakopravnosti s strani edine javne institucije v državi. »Dokler naši otroci gledajo, kako se njihovi vrstniki iz drugih držav zdravijo v istih sobah, v katere oni prihajajo le na kontrolo, ta država in z njim ZZZS resnično nimata razloga, da bi se imela za pravična,« je ostra.
Napovedani koraki društva
Zgodbo dodatno zapleta zakonodajna luknja. Država je februarja sicer dobila nov zakon in sklad za financiranje zdravljenja redkih bolezni, a se je pri duvyzatu pokazal absurd: sklad pomaga pri zdravljenjih brez evropske odobritve, medtem ko zdravilo givinostat ostaja ujeto v rednem postopku prav zato, ker je od regulatorja EMA že junija lani prejelo pogojno dovoljenje za promet.
V društvu medtem pravijo, da so naredili vse, kar je v njihovi moči, in predložili pisma podpore strokovnjakov. Zato napovedujejo konkretne korake. Najprej od ZZZS pričakujejo takojšnjo javno objavo sklepa aprilske seje. Če odločitev ne bo pozitivna oziroma če se postopek ne bo pravočasno zaključil, bodo pritiske nadaljevali na ravni ministrstva za zdravje, vlade in vključili varuha pacientovih pravic. Prav tako se že pripravljajo na eskalacijo problema na ravni evropskih institucij, kjer obravnavajo neenak dostop do zdravil znotraj EU. »Ne bomo opazovali, vzeli si bomo glas. Ne zato, ker bi to želeli, ampak zato, ker nam ne preostane drugega,« zaključujejo boj za svoje otroke.
