Financiranje zdravljenja redkih bolezni, ki v Sloveniji ni dostopno, nameravajo v zdravstvenem resorju urediti na novo. Predlog zakona, ki je bil danes že objavljen med gradivom v vladni obravnavi, vzpostavlja samostojen javni sklad, ki bo otrokom z najtežjimi redkimi boleznimi omogočil dostop do naprednega zdravljenja. Predvideli so ga za situacije, ko so možnosti zdravljenja v Sloveniji izčrpane, ustrezno zdravljenje pa v tujini že obstaja.

Da ima aktualni minister veliko pomislekov glede trenutne ureditve in da je urejanje tega področja na novo ena od njegovih prioritet, ni bila nikoli skrivnost.

Nov nabor virov

Javni sklad je namenjen ozkemu področju najdražjih naprednih zdravljenj redkih bolezni otrok, predvsem genskim in celičnim terapijam. Stroške takih zdravljenj bi pokrival v obdobju, ko je zdravljenje v tujini že priznano oziroma dovoljeno. »Predlog zakona rešuje zdravstveno stisko otrok za čas, ko ustrezno zdravilo pri nas še ni dostopno – ko bo zdravilo dano v promet v Republiki Sloveniji, bo namreč njegovo financiranje prevzel ZZZS in javni sklad v to zdravljenje ne bo več vključen,« so zapisali na ministrstvu za zdravje. Spomnimo, pri dosedanjih razkorakih med dostopnostjo v tujini in pri nas je šlo praviloma za zdravila iz ZDA. Tamkajšnji regulator lahko sprejema hitrejše ali pa drugačne odločitve o novostih kot evropski regulator.

Sklad za financiranje zdravljenja redkih bolezni je v Sloveniji sicer že vzpostavljen, a ni za zdaj pokril še nobenega zdravljenja v tujini. Na Zavodu za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) so doslej prejeli štiri vloge, namenjene skladu. Tri so bile zavrnjene, v enem primeru pa o vlogi še odločajo. Sklad letos razpolaga z osmimi milijoni evrov, ki so bili skladno z zakonom prerazporejeni na sklad iz sredstev ZZZS za obvezno zdravstveno zavarovanje. »Donacij nismo prejeli,« so nam sporočili z ZZZS.

Na Zavodu za zdravstveno zavarovanje Slovenije so doslej prejeli štiri vloge, namenjene skladu. Tri so zavrnili, v enem primeru pa o vlogi še odločajo.

Obstoječa zakonodaja, ki ureja delovanje sklada, je bila sprejeta letos. Predvideno je bilo financiranje s sredstvi, ki jih za ta namen zagotovi zdravstvena blagajna, pa tudi s sredstvi na račun donacij posameznikov ali podjetij. Če sredstva obveznega zdravstvenega zavarovanja in donacij ne bi zadostovala, bi za to v obstoječi ureditvi prispeval še državni proračun. Predlog nove zakonodaje obeta drugačno rešitev: poseben javni sklad, ločen od drugih proračunskih sredstev države ali javnih blagajn. Viri financiranja javnega sklada bodo, če bo predlog sprejet v sedanji obliki, sredstva državnega proračuna, donacije domačih in tujih fizičnih ter pravnih oseb pa tudi drugi viri, na primer del dohodnine.

Pozivi k spremembam

Do trenutne ureditve je bila kritična civilna družba, ki deluje na področju redkih bolezni. Avgusta se je izkazalo, da je bilo financiranje zdravljenja dečka Tea z zdravilom elevidys, ki so mu diagnosticirali Duchennovo mišično distrofijo, v ZDA zavrnjeno. Na ZZZS so se oprli na stališče konzilija slovenskih zdravnikov, ki je med drugim izpostavljalo odsotnost zanesljivih dokazov o učinkih omenjenega zdravila. Evropska agencija za zdravila (EMA) v nasprotju z ameriškim regulatorjem za zdaj ni prižgala zelene luči za uporabo tega zdravila v EU, farmacevtska družba Roche pa se je po evropski zavrnitvi lotila ponovnega preverjanja učinkov. Glede na objavo spletne strani z informacijami o zbiranju sredstev za zdravljenje dečka Tea v ZDA (več na spletni strani, SMS-donacije na TEO10 in TEO5 na 1919) so doslej zbrali blizu 1,19 milijona od 2,5 milijona evrov. V Društvu Viljem Julijan so ob odločitvi ZZZS o zdravljenju z elevidysom spomnili na svoja opozorila, da sklad v praksi ne bo deloval, Ostrca pa so pozvali k spremembam.

Sklad bo lahko odločil drugače kot konzilij

Financiranje naprednega zdravljenja bo odobreno, če so za konkretnega otroka možnosti zdravljenja v Republiki Sloveniji izčrpane in če je predlagano napredno zdravljenje glede na zdravstveno stanje otroka, značilnosti njegove bolezni in razpoložljive strokovne dokaze strokovno utemeljeno in primerno. Med pogoji je tudi utemeljeno pričakovanje, da bo zdravljenje omogočilo ozdravitev ali izboljšanje zdravstvenega stanja oziroma preprečilo ali upočasnilo njegovo nadaljnje slabšanje. Upoštevali bi tudi, ali pričakovane koristi zdravljenja glede na razpoložljive strokovne dokaze upravičujejo tveganja. Spomnimo, pri zdravilih za redke bolezni odgovori na ta vprašanja niso nujno črno-beli, na kar kažejo tudi različne odločitve regulatorjev po svetu o enakem zdravilu. Formalni obstoj drugega zdravila oziroma drugega zdravljenja za enako bolezen sam po sebi ne bo izključeval upravičenosti konkretnega otroka do zdravljenja v tujini, je še mogoče razbrati iz predloga. Mnenje konzilija strokovnjakov bi ostalo ključna strokovna podlaga, a bi ob negativnem mnenju ali nesoglasjih pridobivali po dve dodatni neodvisni strokovni mnenji zdravnikov iz tujine. Če bi sklad odločil drugače, kot je menil konzilij, bi moral razloge za to posebej obrazložiti.

Da ima aktualni minister veliko pomislekov glede trenutne ureditve in da je urejanje tega področja na novo ena od njegovih prioritet, ni bila nikoli skrivnost. Ob februarskem sprejemu zakonodaje, ki ureja to področje, je ugotavljal, da je osnovni predlog SD odprl pravo temo, a da so amandmaji takratne koalicije (šlo je za mandat vlade Roberta Goloba) sklad podtaknili v okvir obstoječega sistema ZZZS. Ta je plačnik z omejenim proračunom in jasnimi zakonskimi okviri, je poudaril Ostrc, medtem ko redke bolezni pogosto zahtevajo izredne, enkratne in visoko specializirane odločitve. Pri njih je potrebna kombinacija medicinske presoje, mednarodnega sodelovanja in posebnih finančnih mehanizmov, je ugotavljal. 

Priporočamo