Šestnajstletna Alyssa Tapley, ki je mislila, da bo umrla za levkemijo, je prva deklica, ki je pred tremi leti prejela novo zdravljenje. Danes je še vedno brez bolezni in zdaj načrtuje, da bo postala raziskovalka raka. Do zdaj so z akutno limfoblastno levkemijo T-celic, po kateri je skoraj dve tretjini pacientov v remisiji, zdravili še osem otrok in dva odrasla, piše BBC.
Kaj so T-celice in kako levkemija vpliva nanje
T-celice naj bi bile varuhinje telesa – iščejo in uničujejo grožnje, vendar pri krvnem raku nenadzorovano rastejo. Pri pacientih v poskusu sta kemoterapija in presaditev kostnega mozga odpovedali. Poleg eksperimentalnega zdravljenja ni bilo druge možnosti kot zgolj lajšati zadnje dni njihovega življenja.
»Res sem mislila, da bom umrla in ne bom mogla odrasti ter narediti vsega, kar si vsak otrok zasluži,« pravi 16-letna Alyssa Tapley iz Leicesterja. Pred tremi leti je revolucionarno zdravljenje vključevalo izbris njenega starega imunskega sistema in vzgojo novega. Preživela je štiri mesece v bolnišnici v strogi osami.
Zdaj je levkemija pri njej izginila in hodi le na letne preglede. Alyssa opravlja izpite v šoli, se pripravlja na vozniški izpit in načrtuje svojo prihodnost.
»Razmišljam o delu v biomedicinski znanosti in upam, da bom nekoč tudi raziskovala krvnega raka,« je povedala.
Kako deluje zdravljenje
Ekipa Univerze College London (UCL) in bolnišnice Great Ormond Street je uporabila tehnologijo, imenovano »base editing« – urejanje baz.
Baze so jezik življenja. Štiri vrste baz v DNK – adenin (A), citozin (C), gvanin (G) in timin (T) – so gradniki genetske kode. Tako kot črke v abecedi tvorijo besede, ki nosijo pomen, milijarde baz v DNK tvorijo navodila za naše telo.
Urejanje baz omogoča znanstvenikom, da se osredotočijo na točno določen del genetske kode in spremenijo molekulsko strukturo le ene baze, s čimer spremenijo navodila celice. Cilj je bil uporabiti naravno moč zdravih T-celic, da poiščejo in uničijo grožnje, ter to obrniti proti akutni limfoblastni levkemiji T-celic.
To je zelo zahtevno. Zdrave T-celice je bilo treba spremeniti tako, da lovijo rakave T-celice, ne da bi zdravljenje uničilo celice same. »Pred nekaj leti bi bilo to znanstvena fantastika,« pravi prof. Waseem Qasim iz UCL in Great Ormond Street.
»V bistvu moramo razgraditi celoten imunski sistem. To je globoko in intenzivno zdravljenje, zelo zahtevno za paciente, a ko deluje, deluje zelo dobro.«
Zdravilo se pacientu vbrizga, in če po štirih tednih raka ni zaznati, pacient prejme presaditev kostnega mozga za obnovo imunskega sistema.
Rezultati raziskave
Študija, objavljena v New England Journal of Medicine, poroča o prvih enajstih pacientih, zdravljenih v bolnišnicah Great Ormond Street in King’s College.
Devet pacientov je doseglo globoko remisijo, kar jim je omogočilo presaditev kostnega mozga, sedem jih ostaja brez bolezni od treh mesecev do treh let po zdravljenju. Največja tveganja vključujejo okužbe med izbrisom imunskega sistema. V dveh primerih je rak izgubil oznake CD7, kar mu je omogočilo, da se skrije in znova pojavi.
»Glede na agresivnost te oblike levkemije so rezultati izjemni. Vesel sem, da smo pacientom, ki so sicer izgubili upanje, ponudili novo možnost,« pravi dr. Robert Chiesa z oddelka za presaditev kostnega mozga v Great Ormond Street.
Dr. Deborah Yallop, hematologinja v King’s College, dodaja: »Videli smo impresivne odzive pri čiščenju levkemije, ki se je zdela neozdravljiva – zelo močan pristop.«
Dr. Tania Dexter iz britanske fundacije Anthonyja Nolana pa poudarja: »Glede na to, da so imeli ti pacienti pred poskusom nizke možnosti preživetja, ti rezultati prinašajo upanje, da se bodo takšna zdravljenja še razvijala in postala dostopna širšemu številu bolnikov s krvnim rakom.«
