Kaj so biološka zdravila?
Biološka zdravila so snovi, ki jih namesto s kemično sintezo kot klasična zdravila pridobimo iz živih organizmov ali so produkt živih organizmov. Obsegajo različne skupine bioloških snovi: cepiva, protitelesa za pasivno zaščitno cepljenje, monoklonska protitelesa, ki »ciljajo in uničujejo« določene celice v telesu (na primer rakaste celice), protitumorska cepiva, rastni dejavniki, zaviralci (tumorske) rasti, zaviralci angiogeneze, interferoni in drugi citokini ter genska zdravila. Sprva je bila večina bioloških zdravil povezana z delovanjem imunskega sistema, zato so terapijo imenovali imunoterapija. Danes prihajajo v terapevtsko uporabo biološke snovi, ki niso povezane samo z delovanjem imunskega sistema, zato se uveljavlja širši izraz ─ biološko zdravljenje in biološka zdravila.
Kakšen je mehanizem delovanja bioloških zdravil?
Biološke snovi so naravne snovi, ki v telesu opravljajo določeno dejavnost, na primer zavirajo rast žil ali omogočajo uravnavanje ustrezne prekrvavljenosti tkiv. Te snovi pa lahko v izjemno povečani koncentraciji, torej veliko višji, kot je naravno v telesu, uporabljamo tudi kot zdravilo, ko želimo na primer onemogočiti rast žil v hitro rastočih tumorjih. Če se izkaže, da uporaba take snovi izboljša preživetje pri določeni vrsti tumorja, smo dobili biološko zdravilo. Ideje za uporabo telesu lastnih snovi za biološka zdravila torej nastajajo pri raziskovanju normalnih fizioloških procesov v organizmu. Z biološko terapijo pravzaprav nenormalno okrepimo določeno celično uravnavo, ki sicer v organizmu normalno poteka, vendar v neprimerno manjši meri.
Kako uspešno je zdravljenje z biološkimi zdravili?
Uspešnost je lahko izjemna in na prvi pogled skoraj čudežna, če je biološko zdravilo ustrezno za bolezenski proces, ki bolniku povzroča težave. Infliksimab (monoklonsko protitelo proti TNF ), na primer, že po enkratnem odmerku skoraj čudežno ustavi črevesno vnetje in krvavitve pri nekaterih bolnikih s crohnovo boleznijo. A ne pri vseh, in ne vemo natančno, zakaj pri enih deluje, pri drugih pa ne. Verjetno pri tistih, pri katerih deluje, zdravilo zadene ključni bolezenski proces na molekularni ravni. Drugi bolniki pa pravzaprav na molekularni ravni nimajo enake oblike crohnove bolezni, čeprav se pri obeh skupinah bolezen klinično kaže s podobnimi težavami. Z biološko terapijo se je začelo kazati, koliko lukenj obstaja v znanju fiziologije in patološke fiziologije bolezenskih procesov. Za bolezni, ki so se nam do zdaj zdele kot ena sama bolezen, se bo v prihodnosti pokazalo, da so to pravzaprav različne bolezni, t.j. bolezni z različnimi vzroki na molekulski ravni. Z biološkimi zdravili se bodo bolezni razdelile na številne podskupine, in učinkovita terapija bo zahtevala natančno opredelitev molekularnega vzroka bolezni. Toda znanje in diagnostika te vrste trenutno šele nastajata. Učinkovitost posamezne terapije bo odvisna zlasti od učinkovite diagnostike in izbire tako bolezni kot vrste terapije.
Ima to »čudežno« zdravilo tudi stranske učinke? In če jih ima, kakšni so?
Z biološko terapijo navadno izjemno okrepimo ali zavremo neki naraven proces v organizmu, kadar presodimo, da bo to koristilo pri bolezni. Jasno, da lahko pričakujemo tudi stranske učinke. Če z monoklonskimi protitelesi uničimo limfocite B zaradi zdravljenja tumorja, zraslega iz limfocitov B (t.j. limfoma), bomo seveda uničili tudi normalne limfocite B in ti ne bodo več opravljali svoje funkcije. Ampak v primeru limfoma je bolj važno uničiti limfomske celice, kajti lastni normalni limfociti B se bodo sčasoma obnovili iz kostnega mozga. Ali če pri zdravljenju kronične vnetne bolezni uporabimo monoklonsko protitelo proti TNF, bomo blokirali tudi koristna vnetja, pri katerih je pomemben mediator TNF, in na tak način zmanjšali obrambo organizma proti tuberkulozi. A velja kot pri vseh koristnih zdravilih: v praksi se mora pokazati, da so pozitivni učinki pomembnejši kot tisti negativni.
Kakšna je prihodnost bioloških zdravil?
Izjemna! Predvsem zato, ker ideje za nova zdravljenja prihajajo neposredno iz študij bolezenskih procesov, napredovanje znanja o bolezenskih procesih na molekularni ravni pa je izjemno hitro. Ideje za klasična zdravila so nastajale mnogo bolj naključno in zato teže kot ideje za biološka zdravila, saj so te snovi že v našem organizmu in njihovo vlogo že poznamo. Zato načrtovanje novega biološkega zdravila ni takšno tveganje (čeprav gre za desetine milijonov dolarjev). Mnoga od teh zdravil so ali bodo v kratkem izjemno učinkovita pri zdravljenju do zdaj težko ozdravljivih bolezni: revmatskih, kroničnih vnetij, multiple skleroze, avtoimunskih bolezni, levkemij in drugih oblik rakastih obolenj. Problem pa je njihova cena. Če je iznajdba bioloških zdravil razmeroma preprostejša od iznajdbe klasičnih zdravil, pa je proizvodnja bioloških zdravil nujno zelo draga in za zdaj ni na vidiku tehnološki obetov, da bi zmanjšali stroške proizvodnje. Učinkovita terapija za enega kroničnega bolnika stane na leto toliko kot nekaj avtomobilov. In ta se v kratkem ne bo bistveno pocenila, niti s serijsko proizvodnjo ne.
Tako po eni strani prihajajo na trg nova zdravila, ki so v kliničnih študijah mnogo učinkovitejša kot dosedanja zdravila, po drugi strani pa bodo cene teh zdravil nekaj desetkrat višje, in to brez upanja, da bi se po poteku patentne zaščite bistveno znižale. Kar zadeva globalno ekonomijo, je precej verjetno, da bodo ta zdravila prinesla biotehnološko razvitim državam nov zagon, podoben tistemu, ki so ga prinesli računalniki. Kar zadeva zdravstvene sisteme, pa lahko biološka zdravila povzročijo dobesedno njihov razpad in kruto razslojevanje na tiste, ki si bodo lahko kupili zdravje, in na tiste, ki si ga ne bodo mogli kupiti.
Moje zdravje št. 13 / 16. maj 2006
