Doslej so pri Evropski agenciji za zdravila EMA prejeli 1342 vlog farmacevtskih podjetij za status zdravil sirot; o 895 vlogah je EMA izdala pozitivno mnenje in ta možna zdravila sirote trenutno preskušajo v kliničnih študijah; status zdravil sirot pa so odobrili za 64 zdravil, ki zdravijo 50 različnih bolezni. Vendar ta zdravila niso dostopna vsem bolnikom, ki bi jih potrebovali: v nekaterih državah zdravila niso dostopna zaradi njihove zelo visoke cene, v nekaterih pa ta zdravila pridejo na trg z zakasnitvijo, denimo več let po tistem, ko so pri EMA že pridobila dovoljenje za trženje po predpisanem centraliziranem postopku. Z vprašanjem, kako povečati dostopnost bolnikov do zdravil sirot, se ukvarjajo tudi pri Združenju evropskih bolnikov z redkimi boleznimi EURORDIS. Pogovarjali smo se z izvršnim direktorjem Yannom Le Camom.

Kako si EU prizadeva povečati dostop bolnikov do zdravil sirot?

Na evropski ravni ta problem naslavljata dve iniciativi. Pri prvi gre za ugotavljanje terapevtske dodane vrednosti zdravil sirot, skušala bo ovrednoti pomen zdravila po tistem, ko je že dobilo marketinško avtorizacijo. Zdravila sirote namreč preizkušajo v kliničnih študijah z zelo omejenim številom bolnikov, izbranih po strogih merilih s ciljem, da se pridobi podatke za marketinško avtorizacijo. Terapevtska vrednost zdravila pri zdravljenju bolnikov v resničnem življenju pa je lahko drugačna. Proces ugotavljanja klinične dodane vrednosti zdravil sirot bo ustvaril dialog med agencijami na nacionalni ravni, ki sprejemajo odločitve o uporabi zdravil in povračilu stroškov, in EMA. Posledica tega bodo bolje zasnovane klinične študije, ki bodo odgovorile na vprašanja, ki jih bodo imele nacionalne agencije. Kot drugo bo skupna ocena klinične dodane vrednosti zdravila na evropski ravni spodbudila sodelovanje med državami v času marketinške avtorizacije pa tudi tri leta pozneje, da se oceni, kakšna je dejanska medicinska dobrobit, ki jo prinašajo ta zdravila. Ti podatki bodo v pomoč tudi pri odločanju, koliko naj zanje plačamo, čeprav diskusija o ceni ni del tega procesa.

V drugi iniciativi, ki se je pravkar začela in v kateri sodeluje 12 držav članic, farmacevtska industrija in organizacije bolnikov, pa bomo razpravljali o možnih mehanizmih pogajanja o ceni za zdravila sirote na evropski ravni. Cena zdravil bi morala temeljiti na stroških raziskav, razvoja, proizvodnje in distribucije zdravil z vidika, da industriji povrne vložene stroške, a na način, da bi bilo to bolj trajnostno za države članice. Razpravljali bomo o vrednosti zdravil, zasnovani na njihovi klinični dodani vrednosti, in o količini teh zdravil na evropski ravni, namesto da se o tem pogaja vsaka država posebej. Na tak način bi dosegli nižje cene za plačnike, korist bi imela tudi farmacevtska industrija, saj bi s tem zagotovili, da njihov proizvod pride hitreje na trg in za več bolnikov; na koncu pa bi bili zmagovalci bolniki, saj bi s tovrstno koordinacijo zdravljenje z zdravili sirotami zagotovili več bolnikom.

So visoke cene zdravil sirot vedno upravičene?

Na to vprašanje je težko odgovoriti predvsem zato, ker farmacevtska industrija ne posreduje transparentnih podatkov o tem, kakšni so njihovi dejanski stroški. Razumemo, da podjetja v razvoj novega zdravila vložijo 20 ali celo 30 odstotkov njihovega proračuna, vendar moramo vedeti več o tem, kakšni so dejanski stroški investicije v razvoj, proizvodnjo in distribucijo zdravila, da bodo lahko bolje upravičili visoke cene. Če želimo politiko do zdravil sirot narediti bolj vzdržno in trajnostno, pa bodo morale tudi države članice natančneje obrazložiti, zakaj bodo za neko zdravilo stroške povrnile v okviru javne blagajne oziroma zakaj ne. V nekaterih državah namreč opažamo pomanjkanje transparentnosti na tem področju.

Ali obstajajo ocene, koliko bolnikov bi lahko zdravili z zdravili sirotami, ki so že na trgu, in koliko bolnikov se z njimi dejansko zdravi?

Pred letom smo pri EURODIS opravili raziskavo o tem. Ocenili smo, da v desetih državah zdravila sirote, ki so bila do zdaj odobrena za uporabo, jemlje 1,5 milijona bolnikov. Tretjina bolnikov pa do teh zdravil nima dostopa. Evropska regulativa določa, da bi morali imeti bolniki dostop do zdravila najpozneje šest mesecev po tistem, ko je to dobilo marketinško avtorizacijo. A tega v nekaterih državah ne spoštujejo in tudi pet let po tistem, ko bi lahko bilo zdravilo že na trgu, to bolnikom še vedno ni dostopno. Včasih je to problem farmacevtskega podjetja, ki ne izpelje postopkov, da bi zdravilo prišlo na trg v neki državi, ker je trg premajhen in imajo le dva ali tri bolnike. Včasih pa te postopke izpeljejo, a države za zdravilo ne želijo plačati, ker želijo privarčevati denar. Tudi to ni dobro za bolnike; vedeti pa je treba, da tudi bolniki, ki se jih ne zdravi, predstavljajo stroške za državo, a so ti manj vidni in se zato s tem problemom nihče ne ukvarja.

Ali je kakšno zdravilo sirota že preseglo deset let, ko ima podjetje pravico do ekskluzivnosti na trgu, in ali je cena takemu zdravilu padla?

To se je že zgodilo, cena še ni padla. Spremljali bomo, kaj se bo dogajalo, saj bi se v dveh letih v državah članicah morali izpogajati za nižje cene takega zdravila. To je tudi v interesu proizvajalca, če želi obdržati trg tudi po izteku marketinške ekskluzivnosti.